Ruxolitinib, הידועה גם בשם ruxolitinib בסין, היא אחת מה"תרופות החדשות" שנכללו ברשימה נרחבת בהנחיות הקליניות לטיפול במחלות המטולוגיות בשנים האחרונות, והראתה יעילות מבטיחה במחלות מיאלופרוליפרטיביות.
התרופה הממוקדת Jakavi ruxolitinib יכולה לעכב ביעילות את ההפעלה של כל ערוץ JAK-STAT ולהפחית את האות המוגבר בצורה חריגה של הערוץ, ובכך להשיג יעילות.זה יכול לשמש גם לטיפול במגוון מחלות, ועבור הפרעות באתר JAK1.
Ruxolitinibהוא מעכב קינאז המיועד לטיפול בחולים עם מיאלופיברוזיס בינוני או בסיכון גבוה, כולל מיאלופיברוזיס ראשוני, מיאלופיברוזיס פוסט-גניקולוציטוזיס ומיאלופיברוזיס פוסט-ראשוני של טרומבוציטמיה.
מחקר קליני דומה (n=219) חולל אקראי חולים עם MF ראשוני בסיכון בינוני-2 או בסיכון גבוה, חולים עם MF לאחר אריתרובלסטוזיס אמיתי, או חולים עם MF לאחר טרומבוציטוזיס ראשוני לשתי קבוצות, אחת שקיבלה רוקסוליטיניב פומי 15 עד 20 מגביות. (n=146) והשני מקבל תרופת ביקורת חיובית (n=73).נקודות הסיום העיקריות והמשניות העיקריות של המחקר היו אחוז המטופלים עם ירידה של 35% יותר בנפח הטחול (ההערכה על ידי הדמיית תהודה מגנטית או טומוגרפיה ממוחשבת) בשבועות 48 ו-24, בהתאמה.התוצאות הראו שאחוז החולים עם יותר מ-35% הפחתה בנפח הטחול מהבסיס בשבוע 24 היה 31.9% בקבוצת הטיפול בהשוואה ל-0% בקבוצת הביקורת (P<0.0001);ואחוז החולים עם יותר מ-35% הפחתה בנפח הטחול מהבסיס בשבוע 48 היה 28.5% בקבוצת הטיפול בהשוואה ל-0% בקבוצת הביקורת (P<0.0001).בנוסף, Ruxolitinib גם הפחית את הסימפטומים הכלליים ושיפר משמעותית את איכות החיים בחולים.בהתבסס על תוצאות שני הניסויים הקליניים הללו,ruxolitinibהפכה לתרופה הראשונה שאושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול בחולים עם MF.